Фото: depositphotos
Про це йдеться в дослідженні, опубліковано in JAMA Cardiology, повідомляє Інна Радевич.
У першому етапі клінічного випробування брали участь 17 пацієнтів із рідкісним спадковим захворюванням, яке викликає прогресуюче порушення координації та часто призводить до серцевих ускладнень, що є основною причиною смерті при цій патології.
Пацієнти отримували генну терапію, яка доставляє здорову копію гена FXN за допомогою модифікованого аденоасоційованого вірусу. Цей ген відповідає за вироблення білка фратаксину, дефіцит якого лежить в основі захворювання.
Після лікування у деяких пацієнтів відзначалося підвищення рівня фратаксину в тканинах серця, а також зниження маркерів ураження міокарда приблизно на 10%. У дев’яти учасників спостерігалося зменшення маси лівого шлуночка, а в деяких випадках – її нормалізація.
Водночас дослідники повідомляють про побічні ефекти: більшість з них були легкими та тимчасовими, але у кількох пацієнтів спостерігалися реакції, пов’язані з імуносупресивною терапією, а в одного – запалення міокарда, яке пояснюють вірусним переносником.
Дослідники зазначають, що це ранні результати, але вони демонструють потенціал генної терапії впливати на серцеві ускладнення атаксії Фрідрейха та, можливо, продовжувати життя пацієнтів.
До речі, лікарі назвали п’ять найкорисніших трав’яних чаїв для здоров’я.
Стрілець Діана – pravdatutnews.com
