Фото: depositphotos
FDA схвалило перший у світі препарат генної терапії для лікування вродженої глухоти. Це терапія, спрямована на відновлення функції білка отоферліну в клітинах внутрішнього вуха.
Про це повідомляє Джерело FDA.
Препарат отармені, розроблений Regeneron Pharmaceuticals, доставляє здорову копію гена OTOF у волоскові клітини внутрішнього вуха за допомогою модифікованого вірусного вектора.
У клінічному дослідженні за участю 20 дітей з вродженою глухотою у більшості пацієнтів спостерігалося значне поліпшення слуху. У 70% учасників покращилася не лише чутливість слуху, але й реакція мозку на тихі звуки, а 42% мали слух, близький до нормального протягом 48-тижневого спостереження.
Найпоширенішими побічними ефектами були тимчасові інфекції середнього вуха, біль після ін’єкції, нудота, запаморочення та вестибулярні порушення.
Терапія підходить для пацієнтів, які не чують звуків нижче приблизно 90 децибел, і може бути особливо ефективною для дітей на ранніх стадіях лікування, коли кохлеарні імплантати ще не встановлені.
За оцінками фахівців, близько 2–8% випадків вродженої глухоти пов’язані з мутацією в гені OTOF, яку можна виправити таким методом лікування.
До речі, генна терапія повертає слух: пацієнти з вродженою глухотою почали чути шепіт.
Стрілець Діана – pravdatutnews.com
