Фото: depositphotos
Вчені змогли інактивувати зайву хромосому в клітинах із синдромом Дауна за допомогою генетичного редагування. Про це йдеться в дослідженні, опубліковано у Працях Національної академії наук.
Синдром Дауна викликається трисомією 21, але досі не було ефективного способу вплинути на всі гени цієї додаткової копії. Тому дослідники зосередилися на методі повного «відключення» хромосоми, а не окремих генів.
Для цього вони використали ген XIST, який природним чином інактивує одну з Х-хромосом у жіночому організмі. За допомогою технології CRISPR/Cas9 цей ген був точно вставлений у надлишкову 21-шу хромосому, попередньо визначивши унікальні ділянки ДНК для точного націлювання.
Досліди проводили на клітинах людини. Після активації гена XIST вдалося придушити активність більшості генів додаткової хромосоми – до 67 відсотків. Ефективність методу значно перевищила попередні підходи, зокрема, з використанням так званих «цинкових пальців».
Дослідники також зафіксували блокування генів, пов’язаних з розвитком хвороби Альцгеймера, ризик якої підвищений у людей з синдромом Дауна.
Водночас науковці наголошують, що технологія поки що на стадії лабораторних досліджень. Для його використання в медицині необхідно вирішити низку технічних питань, зокрема оптимізувати доставку генетичного матеріалу до клітин. У майбутньому такий підхід може стати основою для лікування не тільки синдрому Дауна, а й інших генетичних захворювань, пов’язаних з трисомією.
До речі, вчені врятували пацієнта, організм якого атакував власні здорові клітини.
Стрілець Діана – pravdatutnews.com
