Генна терапія знизила прогресування хвороби Гантінгтона на 75%

Фото: депозитфотоси

Терапія Genna показала перші обнадійливі результати в лікуванні хвороби Хантінгтона – спадкового нейродегенеративного захворювання, яке спричиняє порушення рухових та когнітивних функцій та призводить до передчасної смерті.

Про це повідомлений Університетський коледж Лондон вчені.

У дослідженні взяли участь 29 пацієнтів, яких спостерігали протягом трьох років. Терапія базувалася на доставці здорової копії гена за допомогою нешкідливого вірусу, який був введений безпосередньо в уражену ділянку мозку – смугастого тіла.

Результати показали, що захворювання у пацієнтів прогресувало на 75% повільніше, ніж у контрольній групі. Вони також зафіксували нижчий рівень білка NFL у спинномозковій рідині – ключовим маркером руйнування нейронів. Крім того, лікування позитивно впливає на когнітивні та рухові здібності, а також рівень незалежності пацієнтів.

Вчені очікують, що цей підхід стане першою ефективною медициною для хвороби Хантінгтона.

До речі, вчені навчилися діагностувати небезпечні захворювання серця у дітей без генетичного тесту.

Джерело

Залишити відповідь

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *